Temsirolimus, nuevo tratamiento para la x-adrenoleucodistrofia - Banco de Patentes
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Temsirolimus, nuevo tratamiento para la x-adrenoleucodistrofia
Se propone el uso de inhibidores de mTOR análogos a la rapamicina como aproximación terapéutica para adrenoleucodistrofia asociada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad neurometabólica caracterizada por la pérdida de función del transportador peroxisomal ABCD1 que resulta en la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA).
Se ha hecho la solicitud de patente europea (EP14382353.2).
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