Terapia para la Distrofia Miotónica basada en RNA Antisentido - Banco de Patentes

La distrofia miotónica (DM, con prevalencia general de 1/8000) es una enfermedad multisistémica altamente incapacitante con síntomas que afectan el sistema nervioso, el corazón y la musculatura esquelética. En su forma más común, el inicio de los síntomas ocurre durante la adolescencia y los individuos afectados tienen una vida útil significativamente más corta de 48-55 años. Actualmente, la DM es una necesidad médica insatisfecha. Investigadores de INCLIVA han descubierto que la inhibición de un microRNAs por moléculas antisentido puede ser terapéutica para el tratamiento de la DM. El proyecto es altamente translacional y nuestra amplia experiencia, datos preliminares, colaboración con investigadores internacionales líderes en DM y el interés de las compañías de biotecnología, ofrecen garantías adicionales de éxito.