Temsirolimus, nuevo tratamiento para la x-adrenoleucodistrofia - Banco de Patentes

Se propone el uso de inhibidores de mTOR análogos a la rapamicina como aproximación terapéutica para adrenoleucodistrofia asociada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad neurometabólica caracterizada  por la pérdida de función  del transportador peroxisomal ABCD1 que resulta en la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA).